Op dit moment is de enige manier om sikkelcelanemie en Diamond-Blackfan-anemie te genezen een beenmergtransplantatie met bloedstamcellen van een donor. Dit is een procedure die niet zonder risico is, omdat de gedoneerde bloedstamcellen het lichaam van de ontvanger kunnen aanvallen als er geen volledige match is.
Met behulp van de bevindingen in research & repair proberen we genetisch gecorrigeerde geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC's) van een patiënt met sikkelcelanemie of Diamond-Blackfan anemie te kweken tot een voorraad gezonde bloedstamcellen. Zo kan een patiënt bloedstamcellen krijgen van het eigen (gerepareerde) DNA dat ook voor 100% matcht met het eigen afweersysteem. Dit moet het risico op afstoting tussen het lichaam en de getransplanteerde bloedstamcellen verkleinen en de kans op genezing voor de patiënt vergroten.
